Najbardziej obiecującym przełomem w leczeniu choroby Alzheimera nie jest lek. Szacuje się, że choroba neurodegeneracyjna, która prowadzi do zwyrodnienia komórek mózgowych i spadku funkcji poznawczych, zabija jedną trzecią seniorów w USA. Jest to więcej niż rak piersi i rak prostaty razem wzięte. Co więcej, podczas gdy liczba zgonów związanych z chorobami serca – wiodącym zabójcą – spadła w ciągu ostatnich kilku dziesięcioleci, liczba zgonów związanych z chorobą Alzheimera wzrosła o prawie 150%.
Kilka największych i odnoszących największe sukcesy firm farmaceutycznych na świecie próbowało poradzić sobie z tą chorobą. Niestety, prawie wszystkie z nich spotkały się z przeszkodami nie do pokonania, co ostatecznie doprowadziło do przerwania wielu badań klinicznych. Tylko w tym roku Roche, AC Immune, Biogen, a ostatnio Amgen i Novartis przerwały eksperymentalne leczenie choroby Alzheimera z powodu słabych wyników z badań klinicznych.
Do tej pory naukowcy koncentrowali swoją uwagę na stworzeniu leku, który skutecznie leczyłby Alzheimera, w momencie gdy choroba już się objawiła i została zdiagnozowana. Najnowsze podejście zupełnie zmienia to założenie – trzeba wykryć chorobę zanim pojawi się pierwszy symptom.
Przez dziesięciolecia dominującą teorią leżącą u podstaw przyczyny choroby Alzheimera była hipoteza amyloidu, która zakłada, że choroba ewoluuje z nagromadzenia fragmentu białka zwanego beta-amyloidem w mózgu. Naukowcy, którzy zgadzają się z tą teorią, uważają, że choroba ostatecznie wynika z problemów biologicznych związanych z produkcją, akumulacją lub usuwaniem tego białka.
Firmy farmaceutyczne na całym świecie przyjęły tę hipotezę, tworząc eksperymentalne leki ukierunkowane na usuwanie nagromadzenia amyloidu. Teoria przyniosła ponad 200 terapii, z których wszystkie – z wyjątkiem firmy Biogen – zawiodły.
Pomimo wszystkich niepowodzeń, teoria amyloidu jest nadal uważana za najbardziej niezawodny znak ostrzegawczy początku choroby Alzheimera. Niestety znak zbyt późny, gdyż w momencie wykrycia nagromadzenia białka (amyloidu) na wyleczenie choroby jest za póżno. Uszkodzenia neurologiczne są już nieodwracalne. Dlatego, też należy rozpoznać chorobę zanim płytki amyloidowe się jeszcze zmaterializują.
David Knopman, profesor neurologii w Mayo Clinic, powiedział „U podstaw setek badań, które zakończyły się niepowodzeniem, jest fakt, że nie byliśmy w stanie wyłonić symptomów choroby Alzheimera przed ich zaawansowanymi objawami.”
Naukowcy zwrócili swoją uwagę w kierunku biomarkerów. Na najbardziej podstawowym poziomie biomarker jest dowolną mierzalną cząsteczką biologiczną lub funkcją wskazującą na stan chorobowy. Lekarze używają popularnych markerów, takich jak temperatura, ciśnienie krwi i cholesterol, do monitorowania ogólnego stanu zdrowia. Dlaczego więc nie wykorzystać biomarkerów w badaniu poziomu białek w ciele człowieka?
Zespół naukowców z niemieckiego Centrum Chorób Neurodegeneracyjnych (DZNE) pod przewodnictwem neurologa Mathiasa Juckera znalazł związek między neurofilamentem łańcucha lekkiego krwi (Nf-L) – białkiem, które gromadzi się w ciele, a wczesnymi oznakami choroby Alzheimera. I tak zaczął powstawać pierwszy biomarker pomocny w wykryciu choroby.
Jucker dowiódł, że podniesiony poziom Nf-L wskazuje na chorobę Alzheimera. Ponad to, w badaniu ośrodka DZNE, Jucker i jego koledzy wykryli wzrost Nf-L 16 lat przed pojawieniem się objawów choroby Alzheimera. Oznacza to, że chorobę można wykryć z dużym wyprzedzeniem. Dodatkowo dzięki zastosowaniu biomarkerów badania stają się dużo bardziej dostępne oraz mniej inwazyjne.
To nowe odkrycie zyskało poparcie wizjonerów, w tym Billa Gatesa i Jeffa Bezosa, którzy inwestują fortunę w Alzheimer’s Drug Discovery Foundation’s Diagnostics Accelerator, program poświęcony rozwojowi narzędzi cyfrowych, które mogłyby przechylić szalę w kierunku realnego leczenia choroby.
Najnowsze odkrycie jest przełomem w walce z chorobą. Dzięki wczesnemu wykryciu choroby lekarze będą mogli zastosować odpowiednie leki we wcześniejszym etapie rozwoju choroby co umożliwi większą skuteczność w walce z Alzheimerem.
