United States Federal Drug Administration zatwierdziła najdroższy lek na świecie. Lek ma pomóc w leczeniu rzadkiej choroby krzepnięcia krwi.
Jedna dawka tego leku kosztować będzie 3,5 miliona dolarów. Cena ta czyni go najdroższym lekiem na świecie.
Lek Hemgenix jest terapią genową hemofilii B. Jest to rzadka choroba genetyczna powodująca zmniejszenie krzepliwości krwi.
„Terapia genowa hemofilii jest na horyzoncie od ponad dwóch dekad. Pomimo postępów w leczeniu hemofilii, zapobieganie i leczenie epizodów krwawienia może niekorzystnie wpływać na jakość życia osób leczonych”, powiedział dr Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA. Dodał, że „zatwierdzenie leku zapewnia nową opcję leczenia dla pacjentów z hemofilią B i stanowi ważny postęp w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla osób doświadczających dużego obciążenia chorobami związanymi z tą postacią hemofilii”.
Hemofilia B to genetyczne zaburzenie krwawienia wynikające z braku lub niewystarczającego poziomu czynnika IX krzepnięcia krwi, białka potrzebnego do wytwarzania zakrzepów krwi w celu zatrzymania krwawienia. Do najpoważniejszych objawów należą spontaniczne i powtarzające się epizody krwawienia, które są trudne do zatrzymania po urazie, zabiegu chirurgicznym lub zabiegu stomatologicznym.
W ciężkich przypadkach epizody krwawienia mogą wystąpić samoistnie bez wyraźnej przyczyny. Przedłużone epizody krwawienia mogą prowadzić do poważnych powikłań, takich jak krwawienia do stawów, mięśni lub narządów wewnętrznych, w tym do mózgu.
Większość osób, które mają hemofilię B i doświadczają objawów, to mężczyźni. Częstość występowania hemofilii B w populacji wynosi około 1 na 40 000; Hemofilia B stanowi około 15% pacjentów z hemofilią. Prawie 8000 mężczyzn w USA cierpi na tę chorobę przez całe życie. Wiele kobiet nosicielek choroby nie ma żadnych objawów. Około 10-25% nosicielek ma łagodne objawy.
Jak podaje FDA, pacjenci z ciężką postacią hemofilii B zazwyczaj wymagają rutynowego schematu leczenia polegającego na dożylnych wlewach preparatów zastępujących czynnik IX w celu utrzymania wystarczającego poziomu czynnika krzepnięcia, aby zapobiec epizodom krwawienia.
Hemgenix to jednorazowy produkt terapii genowej podawany w pojedynczej dawce we wlewie dożylnym. U pacjentów, którzy otrzymali terapię genową tempo niekontrolowanych krwawień spadło o ponad 50% w porównaniu z ich wartością wyjściową.
Eksperci twierdzą, że pomimo zawrotne ceny analiza opłacalności leku sugeruje, że jest to stosunkowo „uczciwa” cena za to, jakie leczenie daje lek. Koszt leczenia hemofilii przy dzisiejszych dostępnych formach leczenia wynosi około 21 milionów USD przez całe życie pacjenta.
Pacjenci w Stanach Zjednoczonych płacą od dwóch do sześciu razy więcej za wszystkie leki na receptę niż w innych krajach na całym świecie.
ZJ
Polska wprowadza zakaz reklam usług i produktów medycyny estetycznej
