Najdroższy lek na świecie – Zolgensma – stosowany w terapii genowej SMA, czyli rdzeniowym zaniku mięśni, będzie refundowany w Polsce.
Minister zdrowia Adam Niedzielski zapowiedział w ubiegłym tygodniu, że ten lek będzie podawany we wrześniu dzieciom do 6. miesiąca życia, u których wykryto SMA w badaniach przesiewowych.
Rzecznik ministerstwa zdrowia Wojciech Andrusiewicz powiedział, że w konsultacjach jest zarządzenie prezesa NFZ, które poszerza program lekowy leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Dodał, że „terapie będzie można stosować od 1 września, czyli rozporządzenie prezesa będzie działało wstecz”. Jak wyjaśnił, jeżeli któryś z ośrodków leczących dzieci z SMA będzie chciał zastosować ten lek od 1 września, to będzie mógł się skontaktować z producentem, a po wejściu w życie rozporządzenia prezesa NFZ środki wydatkowane zostaną zwrócone. „NFZ zapłaci za każdego pacjenta leczonego w programie lekowym dotyczącym rdzeniowego zaniku mięśni” – zaznaczył rzecznik ministerstwa zdrowia.
Na terapię genową mają szansę mają jedynie dzieci, które nie skończyły szóstego miesiąca życia i nie były leczone innymi preparatami na SMA. Kilkanaścioro dzieci nie spełnia kryteriów włączenia do programu. Ich rodzice są rozżaleni, bo nadzieją na podanie jednorazowej terapii genowej są społeczne zbiórki pieniędzy.
Co roku rodzi się w Polsce około 50 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Jedna dawka Zolgensmy to koszt ponad 9 milionów złotych. Według szacunków, na refundację terapii genowej będzie przeznaczane około 300 milionów złotych rocznie. Obecnie terapia dostępnym lekiem Nusinersenem to koszt dla systemu ochrony zdrowia około 200 milionów złotych rocznie, jednak leczenie to musi być kontynuowane.
Rdzeniowy zanik mięśni to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.
IAR
